Spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 is een zeldzame, progressieve neuromusculaire ziekte die wordt veroorzaakt door lage niveaus van functionele overleving van het SMN-eiwit. Risdiplam is een oraal toegediende kleine molecule, die de SMN2 pre-messenger RNA-splicing...
U wenst verder te lezen ?
Toegang tot de volledige artikels is gereserveerd voor professionele zorgverleners.
Indien u een professionele zorgverlener bent, dient u zich aan te melden of u gratis te registreren om volledige toegang te krijgen tot deze inhoud.
Bent u journalist of wenst u ons te informeren, schrijf ons dan op redactie@rmnet.be.